Studio recente rivela risultati promettenti nel rallentare il deterioramento motorio in specifici pazienti affetti da Parkinson.
Nella continua lotta contro il morbo di Parkinson – PD, un disturbo neurodegenerativo noto per i sintomi motori e non motori che peggiorano progressivamente, è emerso un nuovo potenziale trattamento. Il Prasinezumab, un anticorpo monoclonale, ha mostrato segnali promettenti nel ridurre il deterioramento motorio nei pazienti con forme di malattia a rapida progressione. Questi risultati provengono da un’analisi esplorativa dei dati raccolti durante un ampio trial clinico di fase 2, i cui risultati sono stati pubblicati su Nature Medicine.
Il morbo di Parkinson è caratterizzato dall’aggregazione nel cervello della proteina alfa-sinucleina, un processo ritenuto responsabile della progressione della malattia. Per contrastare questo, il prasinezumab è stato progettato per prendere di mira e legarsi a questi aggregati proteici, teoricamente consentendo al corpo di degradarli più facilmente. Sebbene il prasinezumab non abbia avuto un impatto significativo sulla progressione della malattia in un gruppo generale di pazienti in fase precoce nel trial PASADENA di fase 2, ha mostrato efficacia in sottogruppi specifici.
Il dottor Gennaro Pagano e il suo team si sono concentrati su quattro sottopopolazioni all’interno del trial che mostravano sintomi motori a rapida progressione. Questi gruppi sono stati identificati in base a diversi criteri, inclusi l’uso di inibitori della monoamino ossidasi B, la stadiazione della malattia sulla scala di Hoehn e Yahr, la presenza di disturbo comportamentale del sonno REM e la presenza di fenotipi maligni diffusi. Dopo 52 settimane di trattamento, i pazienti trattati con prasinezumab hanno sperimentato un minor peggioramento dei sintomi motori rispetto a quelli trattati con un placebo, in particolare quelli identificati come a rapida progressione.
La valutazione dei sintomi motori è stata condotta utilizzando la parte III della Scala Unificata di Valutazione della Malattia di Parkinson della Società di Disturbi del Movimento (MDS-UPDRS), uno strumento standard per valutare le disabilità motorie nel PD. Questo specifico risultato evidenzia il potenziale del prasinezumab di fornire sollievo a un gruppo mirato di pazienti affetti da PD, sebbene non abbia offerto benefici ai pazienti con progressione più lenta nello stesso lasso di tempo.
La ricerca in corso include ulteriori indagini nella fase estesa a etichetta aperta del trial PASADENA e un nuovo ampio trial di fase 2 (lo studio PADOVA). Questi studi mirano a confermare i benefici del prasinezumab per i pazienti con PD a rapida progressione e ad esplorarne l’efficacia su periodi di trattamento più lunghi e in popolazioni di pazienti più ampie. Poiché il PD attualmente non dispone di trattamenti che modificano la malattia, il prasinezumab rappresenta un barlume di speranza per coloro che sono affetti da questa condizione difficile.
Articolo Nature Medicine: Prasinezumab slows motor progression in rapidly progressing early-stage Parkinson’s disease. DOI 10.1038/s41591-024-02886-y .
